首個(gè)！FDA批準(zhǔn)甲狀旁腺功能減退激素替代療法上市

摘要：8月12日,AscendisPharma宣布,FDA已經(jīng)批準(zhǔn)palopegteriparatide上市(TransConPTH,商品名：Yorvipath),用于治療成人慢性甲狀旁腺功能減退(HP)。該產(chǎn)品為甲狀旁腺功能減退的首款激素替代療法。

HP是一種由于PTH分泌過少和(或)效應(yīng)不足引起的罕見內(nèi)分泌疾病,可導(dǎo)致血鈣含量降低和血液磷酸鹽水平升高。該疾病的常規(guī)治療方案為鈣補(bǔ)充劑和活性維生素D,但這類療法不能有效解決HP癥狀。

8月12日，Ascendis Pharma宣布，F(xiàn)DA已經(jīng)批準(zhǔn)palopegteriparatide上市（TransCon PTH，商品名：Yorvipath），用于治療成人慢性甲狀旁腺功能減退（HP）。該產(chǎn)品為甲狀旁腺功能減退的首款激素替代療法。

HP是一種由于PTH分泌過少和（或）效應(yīng)不足引起的罕見內(nèi)分泌疾病，可導(dǎo)致血鈣含量降低和血液磷酸鹽水平升高。該疾病的常規(guī)治療方案為鈣補(bǔ)充劑和活性維生素D，但這類療法不能有效解決HP癥狀。

TransCon PTH是一種長(zhǎng)效甲狀旁腺激素（PTH）前藥，旨在將HP患者的PTH恢復(fù)至生理水平，以解決HP導(dǎo)致的血鈣含量降低、血液磷酸鹽水平升高等問題。2018年11月，Ascendis宣布與維梧資本（Vivo Capital）領(lǐng)導(dǎo)的投資者集團(tuán)合資成立維昇藥業(yè)，以在大中華區(qū)開發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化其產(chǎn)品。202311月，TransCon PTH率先獲得歐盟批準(zhǔn)上市。

此次獲得FDA批準(zhǔn)主要是基于III期PaTHway研究以及II期PaTH Forward研究的積極結(jié)果。

PaTHway研究共納入82例患者，旨在評(píng)估TransCon PTH（18μg，每日1次，皮下注射）治療成人HP患者的安全性、耐受性和有效性，主要終點(diǎn)為第26周后血鈣控制正常（8.3～10.6 mg/dL）且停用傳統(tǒng)治療（即停用活性維生素D且使用鈣補(bǔ)充劑≤600 mg/天）的患者比例。

結(jié)果顯示，與安慰劑組相比，TransCon PTH組達(dá)到主要終點(diǎn)的患者比例更多（78.7% vs 4.8%；P<0.0001）。

在此次批準(zhǔn)之前，F(xiàn)DA曾于2023年5月拒絕該產(chǎn)品上市，原因是擔(dān)心TransCon PTH藥品或設(shè)備無法保證均一的遞送劑量。隨后11月，在與FDA溝通過后，Ascendis Pharma重新遞交了該產(chǎn)品的上市申請(qǐng)并附加了新的TransCon PTH的生產(chǎn)控制策略。

信息來源：醫(yī)藥魔方

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